Nederland heeft veel te veel hindernissen opgeworpen voor de introductie en ontwikkeling van gentherapie tegen ernstige ziektes, juist op het moment dat de nieuwe behandelmethode in de praktijk doorbreekt.Dat stellen vertegenwoordigers van grote farmaceutische concerns en biotechbedrijven, geraadpleegd door het FD.

De farmaceutische industrie investeert momenteel miljarden euro’s in de ontwikkeling van de nieuwe behandelmethode. De Verenigde Staten nemen daarbij steeds meer het voortouw. Europa, en zeker Nederland, dreigt volgens de bedrijven ernstig achterop te raken.

‘We lopen hopeloos achter’, waarschuwt Gerard Schouw, directeur van de branchevereniging VIG voor farmaceutische bedrijven. Volgens hem moeten bedrijven in Nederland zeker een jaar langer wachten op toestemming voor toepassing van gentherapie vergeleken met de VS en het Verenigd Koninkrijk.

Testen buiten Nederland
Het gevolg is dat farma- en biotechbedrijven vrijwel al hun testen met patiënten buiten Nederland uitvoeren. Het Nederlandse bedrijf Uniqure – een voorloper in gentherapie – heeft het grootste deel van zijn activiteiten al verplaatst naar de Verenigde Staten. Ook Gilead dat een grote fabriek bij Schiphol bouwt, beklaagt zich.

‘We lopen hopeloos achter’

• Gerard Schouw, branchevereniging VIG

Gentherapie is een verzamelnaam voor medische behandelingen waarbij het DNA van een patiënt wordt aangepast, met als doel een defect gen te repareren. In principe kan één behandeling volstaan voor een langdurige genezing.

De regelgeving rond gentherapie is strikt omdat in het verleden de angst bestond dat de virussen die bij gentherapie als transportmiddel worden gebruikt, epidemieën zouden kunnen veroorzaken, bijvoorbeeld via zweet of urine van patiënten. Daardoor moeten bedrijven een aparte en gecompliceerde milieucontrole doorlopen, inclusief een openbare bezwaarprocedure.

Onschadelijke virussen
Tientallen jaren onderzoek heeft volgens de farmabedrijven echter aangetoond dat de kans op besmetting verwaarloosbaar klein is. Niettemin interpreteert Nederland de bestaande milieuregels voor gentherapie nog strenger dan andere Europese landen. ‘Als een Nederlandse patiënt die in het buitenland een behandeling heeft gekregen, terugkeert naar Nederland, heb je officieel een importvergunning nodig. Alsof het om een genetisch gemodificeerd gewas gaat’, aldus Sander van Deventer van Uniqure.

‘Alsof het om een genetisch gemodificeerd gewas gaat’

• Sander van Deventer, Uniqure

De strikte Europese regelgeving was voor de farmaceutische industrie lange tijd een weinig urgent probleem. Dat is afgelopen jaar veranderd, nu de eerste gentherapieën zijn goedgekeurd, onder meer tegen een zeldzame vorm vanblindheid. Farmaceutische bedrijven als Novartis, Amgen, Gilead en GSK investeren momenteel op grote schaal in nieuwe medicijnen waarbij wordt gesleuteld aan het DNA van patiënten.

Koudwatervrees
De discussie over de regelgeving is opnieuw op de agenda gezet door Marcel Kenter van het Paul Janssen Futurelab in Leiden. In een artikel dat binnenkort verschijnt in een Brits wetenschappelijk tijdschrift waarschuwt Kenter dat Europa nog verder achterop dreigt te raken. Dat komt volgens hem door een recente uitspraak van het Europese Hof van Justitie die een aantal nieuwe biologische technieken ook kwalificeert als genetische manipulatie. Toepassing van gentherapie is daardoor lastiger geworden. In de Verenigde Staten zijn de procedures juist vereenvoudigd.

Kenter stelt dat de medische wereld veel last heeft van de discussie over genetisch gemodificeerde gewassen. ‘Dat is jammer. Want de ervaring heeft geleerd dat de kans op milieurisico’s bij de toepassing van gentherapie op mensen, verwaarloosbaar is.’

Er zijn geen maatschappelijke organisaties die momenteel campagne voeren tegen gentherapie. Greenpeace waarschuwt wel actief tegen genetische modificatie in de landbouw, maar over toepassing van gentherapie in de gezondheidszorg heeft de organisatie ‘geen mening’.

Bijval
Al voor de officiële publicatie van zijn artikel heeft Kenter op Linkedin veel bijval gekregen. Onder meer Sander van Deventer van Uniqure en Rudolf van Olden van Avexis Nederland onderstrepen de noodzaak van efficiëntere procedures. Avexis is een dochterbedrijf van Novartis. Uniqure is een van de belangrijkste biotechbedrijven van Nederland.

‘De ervaring heeft geleerd dat de kans op milieurisico’s bij de toepassing vangentherapie op mensenverwaarloosbaar is.’’

• Marcel Kenter, Paul Janssen Futurelab

Een andere steunbetuiging is afkomstig van Markwin Velders, directeur van Kite Pharma, eendochterbedrijf van Gilead. Dit Amerikaanse concern bouwt momenteel bij Schiphol eengrote fabriek voor de productie van celtherapieën tegen kanker, ook een vorm van gentherapie.